O krok blíž k rozšíření genové terapie
Pokrok v možnostech genové terapie přináší nejen stále detailnější znalost lidského genomu – potřebné jsou také dokonalejší metody „doručování“ DNA do buněk.
Podstatou genové terapie je zabudování určitého úseku DNA do genomu buňky. Cílem je nahradit nefunkční či poškozený gen jeho zdravou kopií. Metody, jak něčeho takového dosáhnout, jsou stále ve vývoji a úspěšně byly demonstrovány teprve během poslední dekády. Vědci však předpokládají, že genová terapie by v budoucnu mohla léčit nejen dědičné choroby jako je kupříkladu hemofilie, ale také časná stádia rakoviny, kardiovaskulárních a neurodegenerativních onemocnění.
Praktických problémů s možností léčby genovou terapií je více, ale v neposlední řadě je třeba řešit velmi komplikovanou strukturu DNA, kterou je nutné nějak „propašovat“ do buněčných jader a vložit na správné místo genomu. Ve vývoji je řada metod, které zahrnují využití virů, chemická činidla i fyzikální procesy. Virové vektory jsou efektivní, ale existují obavy z možného rizika a vedlejších účinků. Problematická je navíc i výroba virových vektorů ve velkém měřítku. Vědci z Finska a Lotyšska v projektu EUREKA proto raději zvolili chemické nosiče.
Při jejich hledání objevili sloučeniny odvozené od molekul 1,4-dihydropyridinu neboli 1,4-DHP. Tyto látky se v roztoku s DNA vážou k sobě. Dlouhé řetězce DNA díky tomu „zkolabují“ do nanokuliček o průměru 10 až 50 nanometrů, které se lepí na povrch buněk. Dovnitř proniknou spolu s membránovými váčky, které buňky stahují ze svého povrchu. Ve vnitřním prostředí buňky se váčky rozpadnou a z kuliček se uvolní DNA. Mechanismus, kterým pak pronikne do jádra, vědci zcela přesně neznají, ale úspěšnost přenosu byla vyšší než u jiných podobných metod. Největší množství DNA se dostalo do jader dělících se buněk, což by tuto metodu mohlo předurčit především k léčbě rakoviny.
Zdroj: EUREKA
